小儿糖原贮积病Ⅲ型（GSDⅢ）属于遗传代谢性疾病，目前尚无特效治愈药物，但可通过以下药物组合进行症状管理及并发症预防：
一、核心治疗药物
-
胰高血糖素
- 用于急性低血糖发作时促进肝糖原分解，快速提升血糖水平，通常通过皮下注射给药。
- 长期夜间低血糖风险较高者，可结合玉米淀粉饮食维持血糖稳定。
-
糖皮质激素（如泼尼松）
- 短期用于控制急性炎症反应和缓解肌肉疼痛，通过口服给药抑制炎症介质释放。
- 需注意长期使用可能导致肌无力或代谢紊乱，建议与非甾体抗炎药（如布洛芬）过渡联合使用。
-
维生素E
- 作为抗氧化剂辅助治疗，减轻氧化应激对肌肉的损伤，可长期口服补充。
二、辅助及对症药物
-
生长激素
- 针对生长发育迟缓的患儿，通过皮下注射促进肌肉糖原合成，改善低血糖症状及生长指标。
-
降脂药物（如辛伐他汀）
- 用于合并高脂血症时调节血脂水平，需严格监测肝功能。
-
葡萄糖制剂
- 低血糖发作时口服葡萄糖溶液或静脉注射葡萄糖，快速纠正低血糖状态。
三、治疗注意事项
- 饮食管理为基础：需采用高蛋白、低碳水化合物饮食，夜间鼻饲或分次补充玉米淀粉维持血糖。
- 酶替代治疗进展：新型酶替代药物已上市，可部分改善代谢缺陷，但需结合基因检测结果评估适用性。
- 定期监测：包括血糖、肝功能、肌酸激酶等指标，避免药物副作用累积。
综上，药物治疗需个体化制定，以胰高血糖素和糖皮质激素为核心，结合饮食管理及辅助药物综合干预。
