异染性脑白质营养不良（MLD）是一种罕见的遗传性疾病，目前尚无根治方法。随着医学研究的进展，出现了一些治疗方法，可以帮助管理症状和改善患者的生活质量。以下是一些主要的治疗方法：
基因治疗
基因治疗是目前最被寄予厚望的治疗方法，它通过修复或替换患者体内的缺陷基因来恢复正常的酶活性，从而改善症状。
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Lenmeldy（atidarsagene autotemcel）：这是一种由患者自身造血干细胞制成的一次性、个体化的单剂量输注剂。在实验室里，ARSA基因的功能副本被植入这些细胞，然后输回患者体内，进入骨髓并繁殖1。
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Libmeldy（OTL-200）：这是另一种细胞基因疗法，也已获得FDA批准用于治疗MLD8。
这些基因疗法是针对遗传性疾病如MLD的潜在长期解决方案，但它们仍处于研究和临床试验阶段，需要更多的数据来确定其长期效果和安全性。
神经保护和神经营养因子治疗
这些治疗方法旨在减少神经损伤，促进神经再生，从而延缓疾病的进展。
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神经保护：通过应用神经营养因子、抗氧化剂等药物来实现，如米诺环素。这些药物可以减少神经损伤，促进神经再生4。
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神经营养因子：可以通过注射外源性神经营养因子或使用含有神经营养因子的药物来提供，如甲钴胺。神经营养因子能够促进神经元生长和存活，增强神经系统的修复能力4。
对症治疗
虽然对症治疗不能治愈疾病，但它们可以帮助管理症状，提高患者的生活质量。
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药物治疗：药物可以减少一些体征和症状，例如行为问题、癫痫发作、入睡困难、胃肠道问题、感染和疼痛6。
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支持性护理：包括物理治疗、职业治疗和语言治疗，以帮助患者维持功能和独立性。
其他治疗方法
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骨髓移植或干细胞移植：这些治疗方法可以帮助患有轻度疾病的人，但它们有风险，且不适用于所有患者3。
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酶替代疗法：虽然酶替代疗法在其他溶酶体贮积病中取得了成功，但在MLD中的效果有限，因为酶难以通过血脑屏障进入脑细胞5。
目前尚无根治异染性脑白质营养不良的方法，但基因治疗、神经保护和神经营养因子治疗等方法为改善患者症状和生活质量提供了希望。随着研究的进展，未来可能会出现更有效的治疗方法。
