磷脂酰胆碱 - 胆固醇酰基转移酶缺乏目前无法根治，原因如下：
- 疾病本质：该病是由于基因突变导致的先天性代谢异常，是一种常染色体隐性遗传病，不存在外源因素诱导其发生改变，因此无法通过常规手段治愈。
- 治疗手段的局限性：
- 药物治疗：一般采用低脂饮食及降脂疗法，如使用他汀类药物等，但这些方法只能缓解症状，不能有效改变预后，无法从根本上解决酶缺乏的问题。
- 血浆输注：可暂时逆转异形红细胞症，并使红细胞膜的胆固醇磷脂酰胆碱比率正常，但目前没有关于这种疗法远期疗效的报道，且不能长期维持正常的生理状态。
- 器官移植：肝移植虽能短期改善酶缺乏症状，但长期效果未必理想；肾移植虽能缓解肾功能衰竭，但原发病复发的风险不容忽视，移植肾会再度发生肾损害。
不过，医学研究在不断探索新的治疗方法。例如，北京协和医院多学科专家团队在 2025 年针对一例卵磷脂胆固醇酰基转移酶（LCAT）缺乏症病例进行会诊时，基因治疗专家提出通过腺病毒载体将正常 LCAT 基因导入肝脏，有望从根本上纠正患者的酶缺乏，这一方案得到了与会专家的高度关注和认可。但基因治疗目前仍处于研究和探索阶段，尚未广泛应用于临床，其长期疗效和安全性还需要进一步观察和验证。
