基因编辑技术能精准修饰生物体基因组特定目标基因，目前主要用于治疗遗传性疾病和部分癌症。其治疗遗传性疾病时，可修复致病基因，对癌症则通过修复或抑制癌细胞中的相关基因起作用。不过，该技术尚处研究与临床试验阶段，尚未全面用于临床治疗。以下为大家详细介绍：
- 遗传性疾病：像囊性纤维化、镰状细胞贫血、亨廷顿舞蹈症等都在其治疗范畴。以镰状细胞贫血症为例，它由编码血红蛋白的基因突变引发，致使红细胞呈镰刀状，无法高效输送氧气。基因编辑技术能够修复此突变基因，使患者血红蛋白恢复正常，实现治疗目的。
- 部分癌症：基因编辑技术可用于肺癌、黑色素瘤、白血病等癌症的治疗。比如，癌细胞中 p53 基因对细胞生长和死亡起着关键调节作用，若该基因发生突变或缺失，细胞会异常增生，进而引发癌症。利用 CRISPR-Cas9 技术修复 p53 基因，能让癌细胞恢复正常的生长和死亡调节机制，达到治疗效果。
- 其他疾病：在一些单基因遗传病方面，碱基编辑技术理论上可通过修饰特定碱基，纠正致病突变，实现治疗。对于如 Ⅰ 型糖尿病这类因某些基因表达过度或不足导致的疾病，新型基因编辑平台 “最小通用遗传扰动技术（mvGPT）”，将修改 DNA 序列、增加或抑制基因表达的工具相结合，有望用于治疗。在肺曲霉菌感染治疗中，基因编辑技术可通过精准定位致病基因、增强机体免疫基因、改善药物靶点基因、调控炎症相关基因、降低真菌耐药基因等方面发挥作用。
基因编辑技术在疾病治疗领域展现出巨大潜力，然而目前大多仍处于研究和临床试验阶段，距离广泛应用于临床治疗还有很长的路要走。
