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抗氧化剂:维生素C、维生素E或丁羟基二苯乙烯可减少脂褐素和自由基形成,延缓细胞损伤;
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酶抑制剂:如miglustat(麦格司他),可改善神经系统症状,需在医生指导下长期使用;
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新型疗法:
- Arimoclomol(口服药物):适用于C型尼曼匹克病,可稳定病情并改善神经功能;
- Aqneursa(Levacetylleucine):2024年FDA批准的首款针对NPC的口服药物,可改善神经系统症状。
需注意:上述药物需严格遵医嘱使用,且疗效因人而异。建议定期随访评估,并配合康复训练等综合治疗。