小儿神经母细胞瘤是一种常见且恶性程度高的儿童实体瘤，治疗难度大，目前尚无绝对最快最有效的单一药物。其治疗方案通常需要综合考虑手术、化疗、放疗、免疫治疗等多种手段。以下是一些常用的治疗方法及相关药物：
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靶向抗体药
- Dinutuximab（商品名：Unituxin）：2015年获批用于治疗经一线多药物、多模式治疗后达到部分缓解的高危神经母细胞瘤儿童患者。它是GD2单抗，通过与特定靶标GD2抗原结合，诱导双重免疫机制，使肿瘤细胞裂解和死亡。
- Naxitamab（商品名：Danyelza）：2020年获批联合粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF），用于治疗复发性或难治性高危骨/骨髓神经母细胞瘤的儿童和成年患者。该药物也是靶向神经节苷脂GD2的人源化单克隆抗体，可引发抗体介导的细胞毒性反应并激活补体系统杀伤肿瘤。
- Nivatrotamab：由纪念斯隆·凯特琳癌症中心研发的双特异性抗体药物，使用BiClone格式的T细胞结合抗体，可增强抗体与肿瘤细胞结合，提高对T细胞募集能力，降低非特异性T细胞参与风险，减少副作用。临床前研究数据表明，与传统抗GD2 IgG抗体相比，其功效高1000倍以上。
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化疗药物
- 环磷酰胺（cyclophosomide, CTX）：是常用的有效化疗药物之一，可用于神经母细胞瘤的治疗。
- 阿霉素（adriamycin, ADR）：对神经母细胞瘤有一定疗效，但可能有心脏毒性等不良反应，使用时需注意监测。
- 长春新碱（vincristine, VCR）：常与其他化疗药物联合使用，可抑制肿瘤细胞的有丝分裂。
- 顺铂（cisplatin, DDP）：具有抗癌活性，但可能会有肾毒性、耳毒性等不良反应。
- 依托泊甙（etoposide, VP16）：也是常用的化疗药物之一，可用于神经母细胞瘤的治疗方案中。
- 替莫唑胺（temozolomide）：是一种抑制DNA修复机制的烷化剂，与依立替康联合使用有效性已得到肯定，低剂量疗法毒性作用轻微。
- 异长春新碱（vinorelbine）：主要能抑制肿瘤细胞的有丝分裂而具抗肿瘤作用，近年发现其对难治性神经母细胞瘤有一定疗效，但主要的不良反应表现在血液系统和神经系统症状，亦可伴有轻微的皮疹和便秘。
小儿神经母细胞瘤的治疗是一个复杂且个体化的过程，需要根据患儿的具体病情、年龄、身体状况等因素综合考虑，制定个性化的治疗方案。新的药物和治疗方法也在不断研究和探索中，为患儿带来更多的治疗希望。
