小儿甲基丙二酸血症属于遗传代谢性疾病，目前尚无根治药物，但可通过以下药物方案控制病情发展并改善代谢异常：

一、核心治疗药物

1. ‌维生素B12‌

   • 用于维生素B12缺乏型患者，促进甲基丙二酸代谢。常用形式包括：
     • ‌甲钴胺片‌（口服）
     • ‌维生素B12注射液‌（肌肉注射，用于严重缺乏者）‌。
   • 需定期监测疗效，调整剂量。

2. ‌左旋肉碱（左卡尼汀）‌

   • 帮助转运并排出有毒代谢产物（如甲基丙二酸）。
   • 剂型包括口服溶液、胶囊或注射液，需长期维持治疗‌。

3. ‌叶酸‌

   • 辅助改善同型半胱氨酸代谢异常，常与维生素B12联用。
   • 常用叶酸片或五甲基四氢叶酸钙胶囊‌。

4. ‌甜菜碱‌

   • 用于合并同型半胱氨酸升高的患者，调节甲基化代谢过程‌。

二、针对不同病因的辅助药物

• ‌遗传缺陷型‌：需联合特殊配方奶粉（低甲硫氨酸、低天然蛋白）喂养，减少代谢前体物质摄入‌。
• ‌肠道菌群失调‌：补充益生菌（如双歧杆菌、布拉氏酵母菌），调节肠道环境以减少丙酸生成‌。
• ‌急性发作期‌：短期使用抗生素（如新霉素、甲硝唑）抑制肠道产丙酸菌群‌。

三、注意事项

1. 所有药物需严格遵医嘱使用，避免自行调整剂量或停药。
2. 定期监测血尿代谢指标（如甲基丙二酸、同型半胱氨酸水平）及肝肾功能‌。
3. 饮食控制与药物同等重要，需长期限制高蛋白食物，补充特殊营养配方‌。

目前治疗方案以延缓疾病进展、预防并发症为主，无法实现基因层面的根治‌。