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造血干细胞移植
这是目前根治该病的主要方法,通过移植健康的造血干细胞重建免疫功能。最佳时机是在发生严重感染(如肺炎)前进行,成功率可达70%-80%。 -
免疫球蛋白替代治疗
定期输注免疫球蛋白可暂时补充抗体,增强免疫力,但需长期维持。 -
基因治疗
作为新兴疗法,基因治疗通过修复缺陷基因恢复免疫功能,已在临床试验中取得显著进展,96%的患儿治疗后可停止主要药物治疗且无癌症风险。不过该疗法仍处于研究阶段,尚未广泛应用。 -
抗感染管理
针对频繁感染需及时使用敏感抗生素,并严格预防接种管理(如避免活疫苗)。
治疗必要性:未经治疗的患儿死亡率极高,早期干预(尤其是造血干细胞移植)是改善预后的关键。建议在专业医生指导下制定个体化方案,综合运用多种治疗手段以提高生存率和生活质量。