一、一线治疗药物（补体抑制剂）
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依库珠单抗（Eculizumab）
- 作用：抗补体C5单克隆抗体，可显著减少溶血、血栓事件，改善贫血及生活质量，延长生存期。
- 适用性：2023年11月获批用于中国儿童及成人PNH患者，需终身用药。
- 用法：每两周静脉输注900mg，需提前接种脑膜炎球菌疫苗。
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可伐利单抗（Crovalimab）
- 作用：新型C5抑制剂，快速控制血管内溶血，降低输血需求，总体耐受性良好。
- 适用性：2024年2月获批用于未接受过补体抑制剂的成人和青少年（≥12岁）PNH患者。
- 用法：皮下注射，需按体重调整剂量，治疗前需接种疫苗。
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盐酸伊普可泮胶囊（Iptacopan）
- 作用：口服补体B因子抑制剂，全面控制血管内/外溶血，减少输血。
- 适用性：适用于未接受过补体抑制剂的成人PNH患者，儿童数据尚不充分。
二、其他治疗药物
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糖皮质激素（如泼尼松）
- 作用：抑制免疫反应，减轻溶血，常用于急性溶血发作或合并骨髓衰竭。
- 注意事项：长期使用需警惕副作用（如感染、骨质疏松）。
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免疫抑制剂（如环磷酰胺）
- 适用性：用于合并骨髓衰竭或补体抑制剂疗效不佳者，需联合促造血治疗。
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抗凝药物（如低分子肝素）
- 作用：预防血栓形成，降低血栓风险。
三、注意事项
- 疫苗接种：所有患者在使用补体抑制剂前需接种脑膜炎球菌疫苗，治疗期间监测感染风险。
- 个体化治疗：需根据疾病分型（经典型、亚临床型等）选择方案，如经典型首选补体抑制剂，合并骨髓衰竭者联合免疫抑制剂。
- 定期随访：监测溶血指标（如乳酸脱氢酶）、血常规及PNH克隆变化，及时调整治疗方案。
四、特别提示
- 异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）：目前唯一潜在治愈方法，适用于补体抑制剂治疗失败、合并重型骨髓衰竭或进展为MDS/白血病的患者。
- 避免自行用药：PNH治疗需严格遵循医嘱，盲目用药可能加重溶血或引发不良反应。
建议家长及时带孩子至血液专科就诊，由医生评估后制定个体化方案。
