心肌淀粉样变的最新治疗方法以病因干预与多学科综合管理为核心，重点包括靶向药物、器官移植及对症支持治疗。最新进展中，氯苯唑酸等转甲状腺素蛋白稳定剂可延缓疾病进展，自体干细胞移植对特定类型患者效果显著，而终末期患者可考虑心脏移植或联合肝心移植。
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病因治疗：针对转甲状腺素蛋白型（ATTR），氯苯唑酸（Tafamidis）通过稳定蛋白结构减少淀粉样沉积；对于轻链型（AL），化疗方案（如美法仑+地塞米松）联合蛋白酶抑制剂可抑制异常浆细胞增殖。基因疗法和RNA干扰药物如Patisiran正在临床试验中展现潜力。
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对症管理：利尿剂缓解心力衰竭水肿，但需谨慎使用洋地黄类（易致心律失常）。房颤患者需抗凝治疗（如华法林），β受体阻滞剂和ACEI类药物因耐受性差需个体化评估。起搏器植入适用于严重传导阻滞患者。
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器官移植：肝脏移植适用于遗传性ATTR患者以阻断异常蛋白生成；心脏移植是终末期患者的最后选择，但需严格筛选（如无全身广泛浸润）。联合肝心移植可提高生存率，但手术风险极高。
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支持疗法：低盐饮食、限制蛋白质摄入（尤其AL型）、适度运动及戒烟限酒可改善预后。定期监测心脏超声和生物标志物（如NT-proBNP）至关重要。
提示：治疗方案需根据分型（ATTR/AL）和病程阶段定制，早期诊断与多学科协作是改善预后的关键。患者应严格遵循医嘱并参与临床试验评估新药疗效。
