我国医保罕见病政策通过动态调整机制逐年扩大保障范围，目前已有超90种罕见病用药纳入国家医保目录，部分地方将特定病种纳入门诊慢特病管理，并探索“基本医保+大病保险+医疗救助+商业保险”的多层次保障体系，显著减轻患者经济负担。
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覆盖病种与药品持续增加
国家医保局通过年度目录调整，优先将临床急需、疗效明确的罕见病药品纳入报销范围。2024年新增13种罕见病用药，覆盖肥厚型心肌病、阵发性睡眠性血红蛋白尿症等病种。地方层面，安徽、云南等地将戈谢病、脊髓性肌萎缩症等纳入门诊慢特病保障，报销比例最高达80%。 -
创新支付与谈判机制
通过医保谈判大幅降低药品价格，例如盐酸伊普可泮胶囊等高价药经谈判后降价超50%。部分地区对罕见病高值药物实行“单行支付”，不占用普通医保额度。北京、上海等地的“惠民保”还将罕见病特药纳入补充报销，进一步降低自付压力。 -
地方实践与差异化保障
安徽针对未纳入国家目录的罕见病药品，允许通过大病保险报销合规费用；江西将血友病等病种年度支付限额提高至6000元。贵州则通过研讨会推动医保与医疗机构协同，解决罕见病药品“最后一公里”供应问题。 -
国际经验借鉴与未来方向
参考美国、日本等国的孤儿药专项保障机制，我国正探索建立罕见病药品特殊准入标准，并鼓励商业保险、慈善捐赠等多方参与。未来需进一步扩大病种覆盖、优化报销流程，同时加强罕见病早筛和诊疗能力建设。
罕见病保障是衡量社会公平的重要标尺。随着政策不断完善，更多患者将告别“用不起药”的困境，但需持续关注地方落实差异和长效机制的建立。
