小儿生长激素缺乏症的治疗效果因多种因素而异，总体来说，早诊断、早治疗，效果通常较好。
如果能在儿童早期，比如 3 - 10 岁就开始治疗，患儿成年后身高有可能达到父母身高中值目标范围。这是因为年龄小的时候，骨骼的生长潜力较大，对生长激素治疗的反应较好，且能有较长的时间进行干预治疗。若治疗不及时，比如到了青春期后期，骨骼接近闭合，生长潜力就很小了，可能导致患者终身身材矮小。
小儿生长激素缺乏症主要采用基因重组人生长激素替代治疗。一般开始治疗年龄越小、持续时间越长，效果越好。部分患儿在生长激素治疗过程中可能会出现一些并发症，如局部反应、抗体产生、低甲状腺素血症、血转氨酶升高等，但多数症状较轻，在医生的监测和处理下，通常不会影响治疗的整体效果。
继发性生长激素缺乏性矮小症应针对原发病进行治疗。如果是由颅内肿瘤等原因引起的，在肿瘤得到有效治疗后，再进行生长激素替代治疗，也能取得一定的效果，但治疗过程相对复杂，需要多学科协作。
小儿生长激素缺乏症如果能早期发现、规范治疗，多数患儿的身高可以得到明显改善，有较好的治疗效果。但如果发现较晚或存在其他复杂的合并症，治疗难度会增加，预后可能受到一定影响。
