阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)是一种罕见的血液疾病,主要表现为慢性血管内溶血、造血功能衰竭和反复血栓形成
- 1.糖皮质激素:泼尼松等糖皮质激素对部分患者有效,可以减缓溶血发作
- 2.雄激素:如达那唑等雄激素可以刺激红细胞生成,改善贫血症状
- 3.抗补体单克隆抗体:**依库珠单抗(Eculizumab)**是抗补体C5的单克隆抗体,能阻止膜攻击复合物的形成,显著减轻血管内溶血,减少血栓形成**ULTOMIRIS(ravulizumab-cwvz)**是依库珠单抗的升级版,每四个星期给药一次**EMPAVELI(pegcetacoplan)**是一种每周注射两次的肽类药物,可阻断补体蛋白C3
- 4.碳酸氢钠:口服或静脉滴注碳酸氢钠可碱化血液和尿液,有助于减轻溶血症状
- 5.铁剂:对于存在缺铁证据的患者,小剂量铁剂治疗可能有效
- 6.新型药物:Crovalimab:罗氏公司的C5抑制剂,每月皮下注射一次Iptacopan:诺华公司的小分子药物,每日两次口服Vemircopan和danicopan:阿斯利康开发的口服小分子药物,旨在阻断补体系统酶因子D
- 7.其他治疗方法:血浆置换:当病情严重时,可考虑血浆置换,迅速清除异常血红蛋白及免疫球蛋白,缓解溶血反应免疫调节治疗:使用免疫抑制剂如氢化泼尼松、白消安等,以调节免疫反应,减轻溶血症状异基因造血干细胞移植:这是唯一可治愈PNH的方法,但风险较高,适用于年轻、有重型再障或难以控制的重度溶血、反复血栓形成患者
PNH的治疗需要综合考虑患者的病情和具体症状,选择合适的药物和治疗方法。抗补体单克隆抗体如依库珠单抗和ULTOMIRIS是目前较为有效的药物,但具体用药应在医生的指导下进行。