进行性脊髓性肌萎缩症目前无法根治，属于基因突变导致的神经退行性疾病，所有治疗手段均以缓解症状、延缓疾病进展和改善生活质量为目标。以下为疾病特点和治疗现状的总结：
疾病特点
- 遗传性病因：由基因突变（如SMN1基因缺失或突变）导致运动神经元退化，属于常染色体隐性遗传病。
- 症状表现：进行性肌无力、肌肉萎缩、呼吸功能衰退等，严重者需依赖呼吸机。
当前治疗手段
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药物治疗
- 使用诺西那生钠注射液、利司扑兰口服溶液等药物，可延缓肌肉萎缩进程。
- 神经营养药物（如甲钴胺）和肌肉松弛剂（如乙哌立松）用于缓解症状。
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支持性治疗
- 物理治疗：通过运动训练、电刺激和热疗维持肌肉功能，延缓萎缩。
- 呼吸支持：病情进展至呼吸肌受累时，需使用呼吸机辅助。
- 营养管理：制定个性化饮食计划，保障患者营养需求。
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康复训练
- 针对吞咽、呼吸功能进行训练，轻症患者可尝试恢复部分生活能力。
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研究进展
- 基因治疗（如基因替代疗法）处于临床试验阶段，可能为未来治疗方向。
预后情况
- 发病年龄越早（如婴儿期），预后越差，生存期可能不足2年；儿童或成人发病者生存期相对较长，但仍无法逆转疾病。
- 治疗目标以延长生存年限、提升生活质量为主。
该病尚无根治方法，需通过多学科协作进行长期管理。患者应定期随访，结合个体情况调整治疗方案。
