骨髓增生异常综合征(MDS)的最佳治疗方案需根据患者危险分层、年龄和身体状况个性化制定,核心方法包括支持治疗、去甲基化药物、免疫调节治疗及唯一根治手段——造血干细胞移植。
- 支持治疗:针对贫血、出血或感染等症状,通过输血、抗感染和促造血药物(如促红细胞生成素)维持基本机能,尤其适合低危或老年患者。
- 去甲基化药物(如阿扎胞苷):中高危患者首选,通过逆转异常DNA甲基化恢复造血功能,延缓疾病进展并提高生存率。
- 免疫调节治疗:适用于特定染色体异常患者,调节免疫微环境以抑制异常克隆增殖,改善血细胞减少。
- 造血干细胞移植:年轻、高危且配型成功的患者可通过移植重建正常造血系统,但需权衡移植风险(如感染、排异反应)。
患者需定期复查、保持营养与卫生,并严格遵循医嘱。早期干预和个体化方案是改善预后的关键。