尿黑酸症(Alkaptonuria,简称AKU),又称黑褐病或褐黄病,是一种罕见的酪氨酸代谢障碍性疾病,目前尚无完全治愈的方法,但可以通过药物治疗来缓解症状。尼替西农是治疗尿黑酸症的有效药物之一。
尼替西农由瑞士罕见病制药商Swedish Orphan Biovitrum开发,被美国食品和药物管理局归类为孤儿药,并已被批准用于治疗成人尿黑酸尿症患者。它通过抑制4-羟基苯丙酮酸双加氧酶(负责将酪氨酸转化为尿黑酸的关键酶),从而阻断HGA(尿黑酸)的产生和积累。相关研究显示,该药物可导致血浆和尿HGA减少95%以上。长期使用需要经常监测并发症,并由具有AKU患者治疗经验的医生监督治疗。成人AKU人群的推荐剂量为10 mg,每日一次。
维生素C也被用于治疗尿黑酸症,它可以抑制尿黑酸氧化聚合,缓解症状。但需要注意的是,维生素C不宜长期过量应用,否则突然停药有可能出现坏血病症状。布洛芬等非甾体抗炎药也可用于缓解疼痛,但对本品及其他非甾体抗炎药过敏者禁用;孕妇及哺乳期妇女禁用;对阿司匹林过敏的哮喘患者禁用。
总的来说,尿黑酸症的治疗需要综合考虑患者的具体情况,选择合适的药物进行对症治疗。患者也需要定期接受医生的检查和治疗建议,以监测病情的变化和调整治疗方案。