良性假肥大型肌营养不良症目前无法彻底根除，但通过中西医结合治疗、基因干预及综合管理可显著延缓病情进展、改善生活质量。关键治疗方向包括：糖皮质激素控制炎症、基因疗法修复突变基因、中医调理脾胃肝肾以及康复训练维持肌肉功能。以下为具体治疗策略：
-
药物治疗
糖皮质激素（如泼尼松）是核心药物，可延缓肌肉退化并延长行走能力。部分患者需配合沙丁胺醇等药物增强肌肉功能，同时需监测骨质疏松等副作用。中医方剂如五行肌康宁（含人参、黄芪、龟甲等）通过健脾益气、强筋壮骨改善症状。 -
基因与前沿疗法
针对特定基因突变的外显子跳跃疗法（如eteplirsen）已获批用于部分患者，基因替代疗法（如AAV载体技术）处于临床试验阶段。新生儿基因筛查可早期发现突变，为干预争取时间。 -
康复与营养管理
物理治疗（电刺激、红外线照射）和水疗可维持关节活动度；低强度运动（游泳、瑜伽）避免肌肉过度损伤。饮食需高蛋白、富含维生素D及钙，如牛奶、西兰花，以支持肌肉代谢。 -
多学科协作
定期监测心肺功能（每年1次超声心动图）、使用呼吸机预防晚期呼吸衰竭，脊柱侧弯需手术矫正。心理支持帮助患者应对疾病压力。
总结：尽管根治仍待科研突破，早期干预和个性化方案能大幅提升预后。患者应坚持规范治疗，关注基因治疗进展，同时通过营养与康复保持身体机能。
