黏多糖贮积症Ⅱ型（亨特综合征）目前尚无根治方法，药物治疗需针对具体症状和并发症进行个体化选择。以下为临床常用药物及治疗方案的总结：
一、特异性治疗药物
- 酶替代疗法
- 艾杜糖酸酶β：通过静脉输注替代患者体内缺乏的酶，减少黏多糖蓄积，需长期使用且费用较高。
- 阿糖苷酶：分解体内沉积的黏多糖分子，需从小剂量开始逐渐调整，通过皮下注射或静脉输注给药。
二、症状缓解药物
- 神经系统相关药物
- 艾地苯醌：改善心脏传导功能障碍及脑代谢，需监测心律和肝功能。
- 甲钴胺片、维生素B1：用于缓解智力障碍或神经系统损伤。
- 呼吸系统支持
- N-乙酰半胱氨酸：辅助治疗肺部并发症，通过抗氧化作用延缓疾病进展，需注意过敏反应。
- 骨骼与关节疼痛管理
- 布洛芬、对乙酰氨基酚：缓解骨骼畸形或关节僵硬引起的疼痛和炎症。
三、其他辅助治疗药物
- 免疫调节药物
- 泼尼松：用于控制严重炎症反应，需警惕长期使用导致的副作用（如血糖升高）。
- 环磷酰胺：抑制免疫系统过度活跃，适用于特定并发症，需监测血液学毒性。
- 心脏并发症药物
- 利尿剂（如呋塞米）：减轻心脏负担。
- 洋地黄类药物：改善心力衰竭症状。
四、前沿探索性治疗
- 基因治疗：通过导入正常基因恢复酶活性，目前处于临床试验阶段。
- 造血干细胞移植：可能纠正酶缺乏，但需严格配型且风险较高。
治疗建议
- 个体化方案：需根据患者年龄、病情严重程度及并发症类型制定方案，例如心脏受累优先使用酶替代疗法，呼吸系统问题联合N-乙酰半胱氨酸。
- 多学科协作：需结合手术矫正（如骨骼畸形）、物理治疗及营养支持等综合管理。
所有药物均需在医生指导下使用，并定期监测疗效及副作用。早期诊断和治疗可延缓疾病进展，显著改善生活质量。
