小儿阵发性睡眠性血红蛋白尿症根治用药情况
目前对于小儿阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）尚无特效药物可以完全根治。不过，有一些药物和治疗手段可用于控制症状、减少发作频率和严重程度，以下为你介绍相关信息：
现有常用治疗药物及作用
糖皮质激素
- 泼尼松：在急性溶血发作时，使用泼尼松1 - 2mg/（kg·d）治疗，可减轻溶血，至少需服药2周以上，疗效出现后，可给小剂量0.3 - 0.5mg/（kg·d）维持。其原理是具有强大的抗炎和免疫抑制作用，能够迅速减轻炎症反应和溶血现象。
- 甲泼尼龙：可口服或静脉注射给药，剂量需依据患儿年龄、体重及病情严重程度调整，同样适用于控制急性溶血发作或预防复发，特别是在合并感染或其他自身免疫性疾病时。
抗氧化剂
- 维生素E：有稳定红细胞膜和防止溶血作用，每天肌注100mg或口服100mg/次，3次/d，经3 - 4周后溶血现象减轻、红细胞和血红蛋白增高。
雄激素
- 氟甲睾酮（氟羟甲基睾丸酮）：有刺激红细胞生成作用，剂量为1 - 2mg/（kg·d），产生疗效后用小剂量维持（10 - 30mg/d）。
其他药物
- 右旋糖酐：每次用6%右旋糖酐10 - 20ml/kg静脉滴注，有暂时减轻溶血作用。
- Eculizumab：是人源型的抗C5单克隆抗体，已经用于临床治疗，可抑制补体激活，减少溶血。
其他治疗方式及进展
输血治疗
贫血明显者可输血，但不宜输全血，因为全血中的白细胞能激活补体，促进溶血。一般可输入经生理盐水洗涤3次的红细胞，输入红细胞不仅可纠正贫血，还可间接抑制造血，使骨髓减少产生补体敏感的红细胞，从而减轻溶血。
血浆置换
通过静脉输液的方式进行，每次置换量根据患儿情况而定，例如可能需要每4 - 6小时进行一次。此方法通过去除含有异常免疫球蛋白的血浆，然后补充新鲜冰冻血浆来减少溶血反应，能清除体内的异常抗体，从而缓解症状。
潜在根治手段
- 骨髓移植：为根治本病提供了新手段，目前正在进一步研究中。
- 基因治疗：随着对PNH异常基因的认识，使用基因治疗PNH有可能成为一种新的疗法，目前也处于研究阶段。
总体而言，小儿PNH目前虽无法完全治愈，但通过及时诊断和适当的综合治疗，能有效控制症状，提高患儿的生活质量。家长应密切观察孩子的症状变化，如有不适及时就医，并严格遵循医生的治疗建议。
