1. ​​疾病特性与治疗现状​​
   PNH由造血干细胞基因突变引起，导致红细胞膜缺陷和补体系统异常激活，引发溶血。由于病因难以根除，传统治疗（如激素、输血、免疫抑制剂）主要用于缓解症状和预防并发症。近年来，补体抑制剂（如依库珠单抗、可伐利单抗）显著改善了溶血控制和生存率，但需长期用药且无法根治。

2. ​​异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）​​
   allo-HSCT是目前唯一可能治愈PNH的方法，但存在配型困难、费用高昂及移植后并发症（如移植物抗宿主病）等风险。指南建议仅适用于补体抑制剂治疗失败、合并严重骨髓衰竭或高危血栓患者。

3. ​​儿童患者的特殊性​​
   儿童PNH需根据病情分型制定方案：

   • ​​经典型​​：首选补体抑制剂控制溶血，减少输血依赖。
   • ​​合并骨髓衰竭​​：需联合免疫抑制剂或促造血治疗。
   • ​​重型/难治性病例​​：可考虑allo-HSCT，但需严格评估风险。

4. ​​预后与日常管理​​
   尽管无法治愈，规范治疗下多数患儿可长期存活。需定期监测溶血指标、血常规及PNH克隆变化，避免剧烈运动并保持均衡营养。家长需密切观察贫血症状，及时就医调整治疗方案。

小儿PNH虽难以根治，但通过补体抑制剂和个体化治疗可有效控制病情。家长应与血液科医生密切配合，根据患儿具体情况制定诊疗计划。