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药物治疗
- 糖皮质激素:如泼尼松,可缓解炎症和免疫反应,需长期间歇性使用。
- 化疗药物:长春新碱、环磷酰胺、甲氨蝶呤等可抑制细胞异常增殖,常采用联合化疗方案。
- 免疫调节剂:沙利度胺等药物可调节免疫系统功能,控制过度炎症反应。
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支持性治疗
- 预防感染:通过疫苗接种和严格卫生措施降低感染风险。
- 营养支持与对症治疗:包括抗生素控制感染、物理治疗改善骨骼肌肉功能等。
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潜在疗法
- 酶替代疗法:补充腺苷脱氨酶(ADA)可暂时改善免疫功能。
- 骨髓移植:理论上可通过移植健康造血干细胞根治疾病,但存在高风险,需谨慎评估。
- 基因治疗:尚处研究阶段,可能成为未来治疗方向。
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治疗原则
- 需终身间歇性治疗,早期干预可降低死亡率。
- 强调个体化方案,根据年龄、病情严重程度调整用药。
- 多学科团队协作管理,并发症防治至关重要。
注:治疗方案需严格遵循专业医生指导,不可自行调整用药。