对于小儿重症肌无力，并没有一种绝对“最管用”的药物，因为每个孩子的病情严重程度、身体状况和对药物的反应都有所不同。以下是一些常用的药物及其效果：
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胆碱酯酶抑制剂
- 常用药物：溴吡斯的明片。
- 效果：可逆地抑制胆碱酯酶，使神经肌肉接头处的乙酰胆碱蓄积，从而改善肌力，是治疗重症肌无力的首选药物。通常从小剂量开始逐渐增加至足量，长期维持治疗。但需注意该药常见的副作用包括腹部痉挛、恶心、腹泻、痰多、流泪等，还可能出现肌肉痉挛、自发性收缩和无力等。
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免疫抑制剂
- 糖皮质激素
- 常用药物：泼尼松、甲泼尼龙等。
- 效果：目前仍是治疗重症肌无力的主要药物之一。一般2周内起效，6~8周效果最为显著。75%轻-中度患者对200mg泼尼松具有很好反应，以20mg起始，每5~7天递增10mg，至目标剂量。达到治疗目标后，维持6~8周后逐渐减量。但约40%~50%的患者在服药2~3周内症状一过性加重并有可能诱发肌无力危象，尤其是晚发型、病情严重或球部症状明显的患者。
- 硫唑嘌呤（AZA）
- 效果：与糖皮质激素联合使用，有助于激素减量以及防止疾病复发，作为全身型MG及部分眼肌型MG的一线用药。AZA起效较慢，多于服药后3~6个月起效，1~2年后可达全效，可使70%~90%的患者症状得到明显改善。
- 他克莫司
- 效果：适用于不能耐受激素和其他免疫抑制剂副作用或对其疗效差的MG患者，特别是RyR抗体阳性者。他克莫司起效快，一般2周左右起效，疗效呈剂量依赖性。
- 吗替麦考酚酯（MMF）
- 效果：起始剂量0.5~1.0g/d，分2次口服；维持剂量1.0~1.5g/d，症状稳定后每年减量不超过500mg/d。MMF不可与AZA同时使用，但可与激素联合使用。常见不良反应为恶心、呕吐、腹泻、腹痛等胃肠道反应，白细胞减低，泌尿系统感染及病毒感染等。
- 环孢素
- 效果：3~6个月起效，用于对激素及AZA疗效差或不能耐受其副作用的患者。环孢素早期与激素联合使用，可显著改善肌无力症状，并降低血中AChR抗体滴度，但肾毒性较大。
- 环磷酰胺
- 效果：用于其他免疫抑制剂治疗无效的难治性及伴胸腺瘤的MG。与激素联合使用可显著改善肌无力症状，并在6~12个月时使激素用量减少。
- 糖皮质激素
小儿重症肌无力的治疗需要综合考虑多种因素，制定个体化的治疗方案。在治疗过程中，家长应密切关注孩子的病情变化，及时与医生沟通，调整治疗方案，以确保孩子能够获得最佳的治疗效果。
