小儿脊髓性肌萎缩吃什么药效果好

小儿脊髓性肌萎缩(SMA)是一种常染色体隐性遗传病,目前有多种药物可用于治疗,以下是一些效果较好的药物:

  • 诺西那生钠注射液:这是一种反义寡核苷酸药物,通过鞘内注射给药,可改变 SMN2 基因的剪接,增加全长 SMN 蛋白的产生,从而改善患者的运动功能,提高生存率。它是全球首个获批用于治疗 SMA 的药物,在临床试验中显示出了显著的疗效。
  • 利司扑兰口服溶液用散:是一种 SMN2 基因剪接修饰剂,通过口服给药,可增加 SMN 蛋白的表达。研究表明,利司扑兰能改善 SMA 患者的运动功能和生活质量,对于不同年龄和疾病严重程度的患者均有一定疗效。
  • 艾满欣(Risdiplam):与利司扑兰口服溶液用散的作用机制类似,也是通过调节 SMN2 基因的剪接来增加 SMN 蛋白的生成。艾满欣为口服混悬液,具有良好的耐受性和药代动力学特性,能有效改善小儿脊髓性肌萎缩患者的症状。

这些药物都有严格的使用指征和禁忌证,需要在医生的指导下根据患者的具体情况进行选择和使用。

提示:本内容不能代替面诊,如有不适请尽快就医。
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​立即清洗伤口 用流动清水或肥皂水冲洗被咬部位,清除残留毒液和污垢。注意避免过度摩擦皮肤。 ​冷敷缓解不适 用冰袋或冷毛巾敷在伤口处15-20分钟,减轻疼痛和肿胀(注意不要直接接触皮肤)。 ​去除毒毛 若毒毛残留,可用透明胶带或镊子轻柔粘除,避免挤压导致毒素扩散。 ​局部用药 瘙痒明显时,可遵医嘱涂抹炉甘石洗剂、糖皮质激素软膏(如丁酸氢化可的松乳膏)或清凉止痒剂。 若红肿严重

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