小儿脊髓性肌萎缩（SMA）是一种严重的遗传性神经肌肉疾病，目前尚无特效治疗方法，但可以通过多种手段进行综合管理，以改善患儿的生活质量并延缓病情进展。以下是一些主要的治疗方法：
-
呼吸支持治疗：
- 对于咳嗽无力者，要帮助翻身、拍背、吸痰，也可用化痰药物。
- 对呼吸困难者可考虑检查肺功能、咳嗽流量峰值与睡眠图，给予夜间间断性(不得已时持续)非侵袭性通气支持，如小面罩、新的小型可携带正压呼吸器及脉冲测氧仪等，以预防感染。
-
营养支持治疗：
- 为保证足够营养，对喂养困难而易于发生吸入者，可考虑行经皮胃造瘘和胃底折术。
- 便秘可食用多纤维食物与充分饮水而缓解。
-
药物治疗：
- 临床一般用三磷酸腺苷二钠片、肌苷片对症治疗肌无力症状。
- 需要使用B族维生素，主要作用是营养神经，代表药物有甲钴胺片等。
-
手术治疗：
- 较大儿童的畸形可选择性手术治疗。
- 脊柱侧弯严重者可考虑手术治疗，但手术时间至关重要，只有肺功能相对正常时才有望进行手术。脊柱融合术后，脊柱侧弯的程度将明显改善，同时肺活量、坐、平衡以及舒适感也明显改善。
-
物理治疗：
- 对小儿脊髓性肌萎缩患儿实施专业理疗，可使部分患儿减轻关节挛缩的痛苦，改善其生活质量。
- 对于严重肌肉萎缩导致关节挛缩、疼痛的患儿，理疗能够改善关节疼痛症状，主要方法包括超短波疗法等。
-
心理治疗：
- 由于小儿脊髓性肌萎缩患儿可因症状出现异常情绪，如抑郁等，进而造成精神心理问题，故心理治疗尤为重要。
-
基因治疗：
- 随着相关基因的确认及深入研究，基因治疗或体外基因活化治疗将是非常有希望的治疗手段。例如，诺西那生钠注射液用于治疗5qSMA（该疾病最常见的形式），利司扑兰口服溶液用于治疗2月龄及以上的SMA患者，诺华公司首款治疗小儿脊髓性肌肉萎缩症的基因治疗药物Zolgensma等。
请注意，以上治疗方法应在医生的指导下进行，并根据患儿的具体情况制定个性化的治疗方案。家长和社会应给予患儿充分的关爱和支持，帮助他们积极面对疾病挑战。
