小儿肺动脉高压的药物治疗需根据病因、病情严重程度及个体差异进行选择，以下是效果较好的主要药物类别及具体药物推荐，结合临床研究和指南整理：
一、靶向治疗药物（核心用药）
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内皮素受体拮抗剂
- 波生坦：通过抑制内皮素-1的作用降低肺动脉压力，适用于特发性或先天性心脏病相关肺动脉高压。
- 安立生坦：选择性ETA受体拮抗剂，副作用较波生坦更少。
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磷酸二酯酶-5抑制剂
- 西地那非：通过增加环磷酸鸟苷（cGMP）水平扩张肺血管，改善运动能力和血流动力学。
- 他达拉非：长效药物，适用于需长期控制病情的患儿。
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前列环素类似物
- 伊洛前列素（雾化吸入）：快速扩张肺血管，降低血栓风险，常用于急性或重症患儿。
- 曲前列尼尔（皮下/静脉注射）：适用于进展期肺动脉高压，需专业医护人员操作。
二、辅助治疗药物
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抗凝药物
- 华法林：预防血栓形成，尤其适用于先天性心脏病或慢性血栓栓塞性肺动脉高压。
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利尿剂
- 呋塞米/托拉塞米：减轻右心衰竭导致的水肿和心脏负荷。
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强心药物
- 地高辛/多巴胺：改善心功能不全，缓解心动过速。
三、特殊情况用药
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钙通道阻滞剂（CCB）
- 硝苯地平/氨氯地平：仅适用于急性血管反应试验阳性的患儿（需经医生评估）。
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联合用药方案
- 病情较重时可能需联合内皮素受体拮抗剂+磷酸二酯酶抑制剂，或联合前列环素类药物，以增强疗效。
四、用药注意事项
- 个体化治疗：药物需从小剂量开始调整，密切监测血压、心率及副作用（如头痛、低血压、肝功能异常等）。
- 病因治疗优先：如先天性心脏病需尽早手术修复，术后再配合药物治疗。
- 定期随访：通过心脏超声、右心导管等评估疗效，调整方案。
总结
建议在医生指导下选择靶向药物（如波生坦、西地那非、伊洛前列素）结合辅助治疗，同时针对原发病因（如先天性心脏病）进行手术或介入干预。具体用药需结合患儿年龄、体重及病情严重程度动态调整。
