重型再生障碍性贫血是一个非常严重的疾病，主要是由于身体免疫方面导致的。所以临床治疗首选免疫抑制剂，比如抗胸腺细胞球蛋白、抗人的淋巴细胞球蛋白、环孢素、他克莫司等。在这个基础上往往也会用一些雄性激素，比如司坦唑醇，刺激骨髓造血。
重型再生障碍性贫血的感染很严重，所以用比较广谱的抗生素控制感染也是非常必要的。有明显出血的病人如果血小板特别低，输血小板几乎是必不可少的。
重度再生障碍性贫血优选造血干细胞移植，这是最好的治疗方法。比如从骨髓库里选取配型相合的外周血干细胞；或从同胞兄弟、姐妹里面寻找造血干细胞，进行移植。
