郑以州治疗重型再障方案主要采用强化免疫抑制治疗(IST)联合造血刺激因子,这一方案已得到多项临床研究验证,成为不适合移植患者的首选治疗方案。
1. 治疗方案核心
- IST(抗胸腺细胞球蛋白/抗淋巴细胞球蛋白+环孢素A):通过免疫抑制,减少免疫系统对造血细胞的攻击。
- TPO-RA(血小板生成素受体激动剂):促进造血功能恢复。
2. 适用人群
- 年龄<50岁,脏器功能良好,且无同胞相合供体的患者。
- 不适合造血干细胞移植的患者。
3. 临床疗效
- IST联合TPO-RA方案已被NIH和RACE临床研究证实为一线治疗方案。
- 部分患者可实现造血功能恢复,生活质量显著改善。
4. 成功案例
- 郑大一附院成功救治一名12岁极重型再生障碍性贫血合并重症感染的患儿,通过多学科联合救治和造血干细胞技术,显著提高了患者生存率。
5. 总结与展望
郑以州团队的治疗方案为重型再障患者提供了新的希望,尤其是不适合移植的患者。未来,随着技术的进步,更多患者有望从中受益。