小儿糖原贮积病Ⅴ型（McArdle病）目前尚无特效药物，但可通过对症药物、饮食调整和运动管理显著改善症状。关键治疗手段包括：运动前补充蔗糖或葡萄糖提升耐量，口服麻黄碱缓解症状，辅以辅酶Q10、肌酸等营养支持药物，同时需严格避免剧烈运动并采用高碳水化合物饮食方案。
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对症药物：急性期可口服麻黄碱缓解肌肉无力症状，但需注意剂量控制；运动前摄入蔗糖或葡萄糖（如运动饮料）可短暂提高运动耐量，但需避免过量导致肥胖。辅酶Q10和肌酸补充剂可能改善能量代谢，但效果因人而异。
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饮食核心：采用高碳水化合物（65%）、低脂肪（20%）饮食结构，运动前5分钟补充简单碳水化合物（如生玉米淀粉冲服）。避免高糖水果和饱和脂肪，优先选择糙米、燕麦等低升糖指数主食，少量多餐维持血糖稳定。
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运动与预防：规律低强度有氧运动（如游泳）可增强肌肉适应性，但需在医生指导下进行。绝对避免无氧运动或突然剧烈活动，运动时随身携带速效糖源应急。
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前沿探索：酶替代疗法和基因治疗尚处研究阶段，国内未上市；丹曲洛林钠可用于预防横纹肌溶解，但需警惕乏力等副作用。
家长需密切监测患儿血糖和肌酶指标，与专科医生制定个性化方案。尽管无法根治，科学管理可显著提升生活质量，避免急性代谢危象。建议定期复诊评估病情进展，关注国际新疗法动态。
