‌罕见病药物纳入医保意义重大，主要体现在三个方面：‌一是大幅减轻患者经济负担，让更多患者用得起“救命药”；二是推动罕见病诊疗体系建设，提升整体医疗水平；三是体现社会公平与人文关怀，完善国家医疗保障制度。

1. ‌减轻患者经济负担‌
   罕见病药物往往价格高昂，许多家庭难以承担长期治疗费用。纳入医保后，通过国家谈判降低药价，叠加医保报销，患者自付费用可下降50%-90%。例如脊髓性肌萎缩症特效药经医保谈判后，年治疗费用从数百万元降至十万元以内，让更多患儿获得生存机会。

2. ‌促进诊疗体系发展‌
   医保覆盖倒逼医疗机构加强罕见病识别能力，推动“诊断-治疗-随访”全链条建设。目前全国已建立324家罕见病诊疗协作网医院，医保覆盖后进一步刺激药企研发投入，形成“用药可及-临床研究-新药开发”的良性循环。

3. ‌完善社会保障制度‌
   我国现有2000多万罕见病患者，医保覆盖填补了制度空白，彰显“生命至上”理念。通过建立专项基金、创新支付方式（如按疗效付费），既保障患者权益，又优化医保基金使用效率，为全球罕见病保障提供中国方案。

随着更多“天价药”通过国家谈判进入医保目录，未来需进一步优化动态调整机制，探索商业保险补充模式，让罕见病群体真正实现“病有所医、医有所保”。