先天性白细胞颗粒异常综合征不容易治愈，原因如下：
- 疾病本质为遗传性疾病：先天性白细胞颗粒异常综合征是一种常染色体隐性遗传性疾病，由溶酶体运输调节因子基因突变所致。这种遗传物质的改变是内在的、根本性的，目前的医学水平无法通过常规手段将突变的基因恢复到正常状态，也就难以从根本上治愈该疾病。
- 存在多系统症状和并发症：
- 免疫系统方面：患者白细胞吞噬功能虽正常，但杀菌活性有缺陷，易发生皮肤、呼吸道等部位的葡萄球菌及其他革兰阳性菌感染，且感染往往反复发作且难以治愈，严重影响患者的身体健康，甚至可能在婴幼儿期就因严重感染而危及生命。
- 血液系统方面：可有进行性粒细胞减少、贫血、血小板减少等表现，导致凝血功能下降，出现皮肤瘀斑、淤点等症状，这些血液系统的异常也会随着年龄增长而持续存在，影响患者的生活质量和生存时间。
- 神经系统方面：部分患者会出现小脑性震颤、辨距不良、颈肌紧张、痉挛、睑下垂、瞳孔不等大、对光反射消失、昏迷等症状，神经系统的损害通常也是不可逆的，会对患者的运动、认知等功能造成长期的影响。
- 其他方面：患者还可能有眼部白化病表现，如虹膜色素减少呈蓝紫色或棕色、眼底色素消失、视网膜呈灰色等，以及皮肤局部白化，外露受光照射部位呈石板样灰或黑色，头发呈亚麻色或黑褐色且有银光。约 85% 患儿有肝脾与全身淋巴结肿大，部分患儿还可能发展为脾功能亢进、溶血性贫血，甚至有向皮肤癌发展的倾向。
- 治疗方法有限：目前该疾病尚无特殊治疗方法，主要是对症治疗。如使用日光防护剂保护皮肤，预防感染，提高机体免疫力，使用转移因子减少病毒感染，大剂量维生素 C 改善中性粒细胞功能等。必要时行脾切除术，但效果往往只是短暂的。虽然造血干细胞移植是目前唯一可能治愈该病的方法，但存在合适供体难找、治疗风险较高等问题，且并非所有患者都能进行移植治疗。
先天性白细胞颗粒异常综合征预后不良，患者在婴幼儿期常死于严重感染，存活到 5 - 10 岁者往往死于淋巴瘤样疾病，至青年期者仅伴有神经系统的疾患，亦可死于胃肠道出血。
