异染性脑白质营养不良是一种常染色体隐性遗传病，由芳香基硫酸酯酶A（ARSA）基因突变导致脑白质髓鞘代谢异常，目前尚无任何药物可实现根治。现有药物治疗以控制症状、延缓疾病进展为主，具体方案包括以下方向：
一、对症药物
- 抗癫痫药物
若患者出现癫痫症状，可选用丙戊酸钠、卡马西平或奥卡西平等药物控制发作。 - 肌张力调节药物
针对肌张力障碍或痉挛，可使用巴氯芬等肌肉松弛剂缓解症状。 - 神经保护药物
维生素B1、B6、B12或甲钴胺等营养神经药物可能辅助修复受损神经功能。
二、实验性药物
- 酶替代疗法
曾有研究尝试静脉注射芳香基硫酸酯酶-A，但未能改善脑内脱髓鞘病变。 - 脂代谢调节药物
洛伐他汀、美格鲁特等药物可能通过调节脂代谢延缓病情，但效果有限。
三、其他治疗方向
- 饮食调整
限制长链脂肪酸摄入，增加中链脂肪酸比例可能对部分患者有益。 - 基因治疗与干细胞移植
基因编辑技术（如CRISPR/Cas9）和造血干细胞移植已在早期研究或临床试验中，可能延缓疾病进展，但需在专业团队评估下进行。
总结：现阶段药物治疗以对症支持为主，无法根治疾病。建议患者在神经内科医生指导下制定个体化方案，结合康复训练等综合管理。未来基因治疗等新疗法可能带来突破。
