1. ​​药物治疗​​

   • ​​酶替代疗法​​：如阿糖苷酶β等，可改善神经功能，但需在医生指导下使用。
   • ​​对症药物​​：针对癫痫发作可使用丙戊酸钠、卡马西平等抗癫痫药物；出现痉挛时可用肌松药缓解症状。
   • ​​其他药物​​：洛伐他汀、苯丁酸甘油酯等可能辅助改善神经功能，但疗效因人而异。

2. ​​骨髓移植或造血干细胞移植​​
   早期进行造血干细胞移植（如亲缘供体匹配）可延缓病情进展，尤其适用于早发型患者。若在症状出现前接受治疗，效果更显著。

3. ​​基因治疗​​
   近年来，基因治疗取得突破。例如，慢病毒修饰的造血干细胞基因疗法（HSCGT）Lenmeldy已获FDA批准，适用于症状前或早期发病的青少年型患者，可显著提高生存率并改善运动、认知功能。但对已发病的青少年及成人患者，疗效仍有待验证。

4. ​​对症支持与康复治疗​​

   • ​​饮食调整​​：限制长链脂肪酸摄入，增加中链脂肪酸以减少代谢负担。
   • ​​康复训练​​：通过物理治疗、作业治疗等维持肌肉力量和关节活动度。
   • ​​并发症管理​​：如呼吸困难时需呼吸支持，吞咽困难时进行吞咽训练。

​​注意事项​​：

• MLD需早诊早治，建议新生儿进行基因筛查以早期干预。
• 所有治疗均需在专业医生指导下进行，避免自行用药。
• 基因治疗仍处于发展阶段，部分疗法适用人群有限，需结合个体病情评估。

目前尚无“最快最有效”的单一药物，治疗需综合药物、移植、康复等多手段，并严格遵循医嘱。