1. 治疗手段有限
目前主要采取对症治疗和病因治疗:
- 对症治疗:使用利尿剂缓解水肿、β受体阻滞剂控制心率、抗凝药物预防血栓等,但传统神经激素拮抗剂(如ACEI/ARB)常因患者耐受性差而无法使用。
- 病因治疗:针对轻链型(AL-CA)可采用化疗(美法仑+地塞米松)或自体干细胞移植,部分患者生存期可延长至2.2年;转甲状腺素蛋白型(ATTR-CA)可使用氯苯唑酸等药物稳定蛋白。但心脏移植仅适用于极少数终末期患者,且存在供体短缺和免疫排斥风险。
2. 预后差异显著
- 疾病类型:轻链型(AL-CA)预后最差,中位生存期仅0.3年;转甲状腺素蛋白型(ATTR-CA)相对较好,中位生存期可达26-67个月。
- 诊断时机:早期干预(如确诊后1年内)可使生存率显著提高,延误诊断常导致心功能快速恶化。
- 并发症:出现房颤、心力衰竭等并发症会明显缩短生存期,尤其是合并心脏猝死者占ATTRwt-CA死亡原因的多数。
3. 治疗挑战
- 药物局限性:洋地黄类药物易致中毒,需避免使用;抗心律失常药物选择受限,仅胺碘酮等少数可用。
- 生活方式管理:需严格低盐饮食、控制体重,但患者常因水肿和呼吸困难难以执行。
淀粉样变心肌病治疗需个体化制定方案,早期诊断和多学科协作是改善预后的关键。患者应定期复查心脏功能,及时调整治疗方案。