小儿肾淀粉样变性的治疗方法主要包括以下几种:
一般治疗
- 急性期卧床休息:补充足够的热卡和维生素。
- 穿用弹力袜和紧身衣:可能有一定的防治作用。
- 肾功能不全者:应限制蛋白质的摄入。
- 肾病综合征患者:进行限盐和利尿治疗,常用呋塞米,应用时要注意预防直立性低血压。
- 严重水肿时:输入人血白蛋白可短期减轻水肿,但疗效短暂且价格昂贵,不应常规频繁使用。
- 合并心脏淀粉样变的患者:对钙离子阻滞药非常敏感,应避免使用。
- 反复发生心衰者:可适当应用地高辛,主要处理仍是利尿治疗,对严重心功能不全、低血压的患者要注意血流动力学的变化。
特殊治疗
蛋白相关淀粉样变
- 治疗AL淀粉样变的关键:在于抑制单克隆浆细胞的增殖,从而抑制免疫球蛋白轻链的产生。
- 前瞻性研究结果显示:应用泼尼松(强的松)和氧芬胂(马法兰)联合治疗可使约1/3有肾病综合征的患者尿蛋白减少或消失,且多数患者肾功能稳定。
- 也有研究表明:氧芬胂(马法兰)+泼尼松(强的松)联合治疗疗效优于单独使用氧芬胂(马法兰)、泼尼松(强的松)或秋水仙碱,使患者存活期延长。
- 长期使用氧芬胂(马法兰):要注意有诱发白血病和骨髓异常增生的可能。
- 也可参照多发性骨髓瘤的其他化疗方案:如采用长春新碱、多柔比星(阿霉素)、地塞米松等。
- 已证实单独使用肾上腺皮质激素治疗本病无效:但如果合并有急性新月体肾炎则可考虑予以皮质激素冲击治疗。
- 如有肾上腺受累后功能低下者也为使用糖皮质激素的适应证。
- 近年来:一种羟道诺红霉素的蒽环类似物新药用于治疗AL淀粉样变显示了显著的化疗效果,相信不久会应用于临床。
- 近年有报道:采用外周造血干细胞移植配合氧芬胂(马法兰)强化治疗本病也显示了较好的效果。
非AL型肾淀粉样变
- 对继发于慢性炎症或感染性者:首先应治疗原发病,某些病例在控制慢性化脓感染灶后或切除、控制结核病灶后,常可使本病停止发展或好转,沉积的淀粉样物质可被吸收,临床症状明显好转,蛋白尿消失。
- 秋水仙碱:对家族性地中海热产生的淀粉样变性有效,用量1~2g/d,可使退热,增大的肾脏缩小,肾功能好转,血SAA水平下降,作用机制尚不明了,可能与抑制炎症细胞聚集,阻断淀粉样物质的沉积有关,使用时最好能根据血清SAA浓度调整药物剂量。
- 二甲基亚砜(DMSO):可溶解淀粉样纤维丝,使沉积消失,肾间质炎性病变减轻,尿蛋白减少或消失,肾功能改善,血肌酐下降,肌酐清除率上升。该药为氧自由基清除剂,亦有助于肾组织细胞的修复。适用于继发性者,包括类风湿性关节炎继发者。
β2-M相关淀粉样变
- 应用高通量透析器:可有效降低血β2-M水平,经常进行高流量血液滤过,可清除较多的β2-M,仅适合血流动力学稳定的患者。
- 早期应用对本病有延缓和预防作用:但无助于改善已发生的骨病。
其他治疗方法
- 自体造血干细胞移植:对轻链型、重链型等多克隆免疫球蛋白相关类型有效,但对心脏受累,心室壁厚度超过1.3厘米的患者不建议进行,因为可能会增加死亡风险。
- 肾移植:对于终末期肾病患者,肾移植可能是必要的治疗选择。
治疗小儿肾淀粉样变性需要综合考虑多种因素,包括疾病的类型、患者的年龄、整体健康状况以及器官受累的程度。治疗方案应由专业医生根据具体情况制定。