关于小儿阵发性睡眠性血红蛋白尿症的药物治疗，需根据疾病分型和病情严重程度选择个体化方案，目前临床常用以下药物组合：
一、控制急性溶血的快速治疗方案
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依库珠单抗（Eculizumab）
- 作为人源化抗补体C5单克隆抗体，可阻断补体终末反应，快速减轻血管内溶血。
- 通常在用药后1-3天内显著改善血红蛋白尿症状，是目前起效最快、疗效最明确的药物。
- 需注意：使用前需接种脑膜炎球菌疫苗以降低感染风险。
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糖皮质激素冲击疗法
- 急性期推荐静脉滴注氢化可的松或地塞米松，多数患者血红蛋白尿可在1周内消失。
- 稳定后改为口服泼尼松，逐渐减量至最低有效剂量维持。
二、联合维持治疗方案
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免疫调节组合
- 泼尼松+环孢素：适用于合并骨髓造血功能低下的患儿，可协同抑制异常免疫反应。
- 泼尼松+达那唑：雄激素联合激素可促进红细胞生成，减少输血需求。
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辅助支持治疗
- 缺铁时需补充铁剂（建议从小剂量开始，配合激素使用以减少溶血加重风险）。
- 维生素E（保护红细胞膜）和碳酸氢钠（碱化尿液）可作为辅助用药。
三、特殊情况处理
- 血栓预防：合并血栓风险时，需联用低分子肝素或华法林抗凝治疗。
- 突破性溶血：对依库珠单抗耐药者，可尝试换用新型补体抑制剂如Ravulizumab（每8周给药一次）。
注意事项：所有药物均需严格遵医嘱调整剂量，定期监测血常规、肝肾功能及补体水平。对于造血干细胞移植，虽为根治手段，但需综合评估患儿年龄、配型情况等风险因素。
