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酶替代治疗(ERT)
通过补充患者体内缺乏的酶(如Vimizim),可暂时缓解症状并减少黏多糖沉积。但该治疗需长期维持,若中途停药或不规律治疗,黏多糖可能再次蓄积导致病情复发。 -
造血干细胞移植(HSCT)
若在疾病早期(如2岁前)成功实施移植,部分患者可获得长期缓解,但移植存在失败风险且费用高昂。即使移植成功,仍需定期监测,因理论上存在复发可能。 -
手术治疗与对症支持
针对骨骼畸形、心脏并发症等进行的手术矫正或药物对症治疗(如碳酸氢钠纠正酸中毒),仅能改善局部症状,无法根治疾病,需长期管理以预防复发。
总结:
MPS IV型治疗后复发风险与治疗方式及依从性密切相关。酶替代治疗需终身维持,造血干细胞移植后仍需长期随访,而对症治疗仅能控制症状。即使病情暂时稳定,仍需定期复查并严格遵循医嘱,以最大限度降低复发风险。