小儿黏多糖贮积病Ⅳ型的治疗需综合多种方案，目前尚无根治方法，但以下措施可快速缓解症状并延缓疾病进展：
一、核心治疗手段
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酶替代疗法
使用阿加糖酶α（如Vimizim）进行每周一次的静脉注射，直接补充缺乏的酶以分解黏多糖沉积物，快速改善代谢异常。此为目前最直接的病因治疗方式。 -
骨髓移植
对严重病例可通过移植健康供者的造血干细胞，替换患者异常细胞，恢复酶的正常分泌。虽需较长时间起效，但可显著控制疾病进展。
二、对症治疗
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手术治疗
- 脊柱矫正：针对脊柱弯曲或脊髓受压导致的运动障碍，通过手术快速解除压迫，改善行动能力。
- 心脏瓣膜置换：若存在瓣膜病变导致心功能障碍，需及时手术干预。
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药物治疗
- 免疫抑制剂（如硫唑嘌呤）用于减少炎症反应，缓解关节症状。
- 碳酸氢钠等药物可纠正代谢性酸中毒等急性并发症。
三、辅助管理
- 物理康复：术后结合运动训练、步态矫正等康复措施，加速功能恢复。
- 定期监测：通过影像学（X线、MRI）追踪骨骼畸形进展，及时调整治疗方案。
注：具体治疗方案需根据患儿病情严重程度、并发症类型等个体化制定。酶替代疗法联合早期手术干预可在短期内显著改善症状。
