黏多糖贮积症 Ⅰ 型难以完全治愈，需要长期甚至终身治疗，原因如下：
- 疾病特点：这是一种由于 α-L - 艾杜糖醛酸酶缺陷所致的遗传性疾病。因黏多糖代谢过程中酶的先天缺陷，使黏多糖代谢障碍，代谢产物大量堆积在组织器官，从而出现体格和精神发育障碍。
- 治疗手段及局限性：
- 酶替代治疗：是特异性治疗方法，通过静脉输注经生物工程研制的酶进行替代治疗。适用于病情较轻的患者，可明显降低尿液糖胺多糖的排出量，增强肺功能，减少肝脾体积，但不能改善瓣膜、骨骼及神经系统病变。病情严重的患者在进行造血干细胞移植的围手术期间，也应进行酶替代治疗。通常需要定期进行酶替代治疗，一般是每周一次，需长期坚持。
- 造血干细胞移植：对于病情严重的患者，若能在 2 岁前进行，能改变疾病的自然进程，促进线性生长，改善多脏器的贮积症状，特别是神经系统受益大，但对心脏瓣膜异常的改善作用不大，且死亡率较高，约 20%。即使移植成功，患者也需要长期服用免疫抑制剂等药物，并面临排异反应等风险，后续还需密切随访和长期的康复治疗等。
- 对症治疗：可进行康复治疗、心瓣膜置换、疝气修补术、人工耳蜗、角膜移植等对症治疗，以改善患者生活质量，但这些治疗也多为长期或需要多次进行，且只能缓解部分症状，无法根治疾病。
总体而言，黏多糖贮积症 Ⅰ 型的治疗周期受病情严重程度、治疗方案、治疗时机、个人体质等因素影响，存在个体差异。病情较轻的患者经积极治疗，可一定程度上控制病情发展，提高生活质量，寿命可能不受太大影响；而病情严重的患者一般预后较差，多在幼年时期夭折。
