甘露糖苷贮积症是一种因 α- 甘露糖苷酶缺乏所引起的全身性疾病,目前尚无特效药物,以下是一些常用于治疗该疾病的药物:
- 酶替代疗法药物:Velmanase alfa(商品名 Lamzede)是目前美国批准的首个也是唯一一个用于治疗 α- 甘露糖苷贮积症非中枢神经系统表现的酶替代疗法药物。它是一种重组人溶酶体 α- 甘露糖苷酶,通过静脉输注给药。该药可提供外源性 α- 甘露糖苷酶,与细胞表面的甘露糖 - 6 - 磷酸受体结合后被内化,转运到溶酶体中发挥酶活性,帮助降解累积的含甘露糖寡糖,从而减少甘露糖在溶酶体内的积聚,改善患者的症状,如减轻骨骼变形、改善呼吸功能及体力活动能力等,提高患者的生活质量。
- 对症治疗药物:甘露糖苷贮积症患者常易并发感染,如呼吸道感染等,此时需要使用抗生素来控制感染,如头孢克肟片、左氧氟沙星胶囊、头孢氨苄胶囊、盐酸诺氟沙星胶囊等。如果患者出现疼痛症状,可使用止痛药来缓解疼痛。还可能会根据患者的具体症状,使用一些其他的对症治疗药物,如使用抗组胺药、退热药和 / 或皮质类固醇对使用 Velmanase alfa 进行预处理,以减少超敏反应和输注相关反应等。
甘露糖苷贮积症的治疗较为困难,治疗方案需要根据患者的具体病情和身体状况,在专业医生的指导下制定和实施。