一、一般治疗与支持
- 避免诱因
患者需预防感染（尤其是上呼吸道）、避免过度劳累及滥用药物，以减少溶血发作风险。 - 输血支持
严重贫血或需手术时，可输注洗涤红细胞悬液缓解症状，但需注意长期输血可能诱发溶血加重。 - 营养管理
补充铁剂、叶酸等造血物质，但需从小剂量开始以避免补铁后溶血加重。
二、药物治疗
- 补体抑制剂
- 一线药物：依库珠单抗（抗C5单抗）可显著减少溶血、血栓风险，延长生存期，适用于经典型PNH或合并血栓/骨髓衰竭者。
- 新型药物：可伐利单抗、伊普可泮等新一代补体抑制剂进一步优化疗效，部分患者可实现避免输血。
- 控制溶血发作
- 糖皮质激素（如泼尼松）：缓解急性溶血，但需警惕长期副作用。
- 抗氧化药物（如维生素E）：保护红细胞膜，辅助减轻溶血。
- 抗凝治疗
血栓形成时需联用低分子肝素或华法林，并长期抗凝二级预防。
三、手术治疗
异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）
目前唯一根治方法，适用于难治性、重度溶血或反复血栓患者，但需权衡移植风险（早期死亡率约33.3%）。
四、多学科协作管理
PNH累及多系统（如消化、泌尿、神经等），需血液科联合相关专科制定个体化方案：
- 消化系统：抗凝联合补体抑制剂，必要时行经颈静脉肝内门体分流术（TIPS）。
- 泌尿系统：尽早补体抑制剂治疗以延缓肾功能恶化。
- 血栓形成：抗凝基础上结合补体抑制剂，降低复发风险。
五、前沿进展与注意事项
- 补体抑制剂联合治疗：针对血管外溶血患者，可联合近端补体抑制剂（如Pegcetacoplan）增强疗效。
- 感染风险：补体抑制可能增加感染概率，需定期监测并接种疫苗（如脑膜炎奈瑟菌疫苗）。
总结
PNH治疗已进入补体抑制剂时代，早期应用可显著改善预后。同时需结合患者分型、并发症及个体差异，通过多学科协作实现规范化管理。若需进一步了解具体用药剂量或移植流程，建议咨询专科医生。
