目前，认为髓母细胞瘤起源于小脑颗粒神经元的祖细胞。当这些祖细胞因为某种原因发生基因突变，不受控制地增殖时，会进展成髓母细胞瘤。已知一些特定基因突变及某些遗传性肿瘤综合征，会增加患髓母细胞瘤的风险。
髓母细胞瘤是儿童后颅窝恶性胶质瘤的一种，约占小儿颅内肿瘤的20%。髓母细胞瘤的细胞形态很像胚胎期的髓母细胞，髓母细胞是很原始的无极细胞，在人胚胎中，仅见于后髓帆。
髓母细胞瘤临床上主要表现为头痛、呕吐、视物模糊等颅内高压的症状。若压迫小脑，可出现平衡功能障碍，表现为步态不稳、共济失调。
临床上一般是综合治疗为主，尽早进行手术治疗，解除颅内高压和压迫症状。术后辅以化疗和放疗，可延长患者的生存期。
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