中国治疗SMA(脊髓性肌萎缩症)的新药研发取得重大突破,目前已上市及在研药物包括基因疗法、口服药和注射剂,部分药物已纳入医保,显著降低患者经济负担。
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基因替代疗法进展
中国自主研发的EXG001-307基因治疗药物进入临床试验,有望填补国内基因疗法空白。全球首款SMA基因疗法Zolgensma(一针治愈型)已在国内启动临床试验,定价高达1350万元,未来若获批将提供革命性治疗选择。 -
口服与注射药物普及
国内已上市两款靶向药物:诺西那生钠注射液(需定期鞘内注射)和利司扑兰口服溶液(首款口服药)。其中利司扑兰通过医保谈判大幅降价,成为更可及的治疗方案。 -
医保覆盖与可及性提升
诺西那生钠和利司扑兰相继纳入医保,年治疗费用从百万元级降至数万元,极大缓解患者家庭经济压力,但Zolgensma等高价疗法仍需探索支付创新模式。
随着政策支持和技术突破,中国SMA治疗正迈向多选择、可负担的新阶段,未来基因疗法和医保覆盖将进一步改写患者生存质量。