基因治疗目前在国内多家权威医院开展,广州、上海等地的三甲医院在罕见病和遗传病领域取得突破性进展,例如华南首例戈谢病治疗和国内首个雷特综合征临床研究。以下是主要进展和医院方向:
- 华南地区:广州市第一人民医院血液内科成功完成戈谢病基因治疗,其CGT亚专科与南沙生物医药基地合作,推动细胞与基因治疗技术转化。
- 华东地区:上海新华医院启动雷特综合征AAV基因治疗临床研究,作为罕见病诊疗协作网牵头单位,覆盖遗传代谢病等多学科领域。
- 其他综合医院:北京协和医院、301医院等顶级三甲机构在肿瘤靶向治疗中探索基因技术应用,但具体基因治疗项目需结合科室优势进一步咨询。
基因治疗需根据疾病类型选择专科实力强的医院,建议患者优先关注罕见病诊疗协作网成员单位或具有CGT亚专科的医疗机构。