高脂蛋白血症 Ⅰ 型是一种罕见的遗传性疾病，总体来说不太好治，原因主要有以下几点：
- 疾病本身因素：
- 遗传因素影响：该病主要由脂蛋白酯酶缺乏或活性下降所致，多数是家族性遗传引起，由基因缺陷导致的疾病通常难以从根本上治愈。
- 并发症风险高：可并发脂血症性视网膜炎、脂肪泻、急性胰腺炎反复发作、惊厥、脑卒中等，这些并发症会增加治疗的复杂性和难度，严重影响患者的预后。比如急性胰腺炎反复发作，可能会损伤胰岛细胞，导致胰源性糖尿病或继发糖尿病，使治疗更加棘手。
- 治疗方面因素：
- 饮食控制严格：治疗关键是严格限制脂肪及胆固醇的摄入，要求每日膳食脂肪摄入量限制在 25 - 35 克 / 天。长期坚持如此严格的饮食控制对患者来说是很大的挑战，而且会限制患者的社交生活，影响生活质量。
- 治疗周期长：需要长期持续性治疗，患者需长期服用药物并定期监测血脂、肝功能、肾功能等指标，根据结果调整治疗方案。这需要患者有高度的依从性，否则容易导致病情反复。
- 药物治疗局限性：目前缺乏特异的药物治疗，常用的降脂药物如他汀类药物对高脂蛋白血症 Ⅰ 型的治疗效果欠佳。而且部分药物存在副作用，如儿童使用某些药物缺乏适应证，使用时需谨慎。
不过，若能早期诊断，并在医生指导下进行积极、规范的综合治疗，包括严格的饮食控制、适当的药物治疗以及生活方式调整等，多数患者的血脂可得到有效控制，从而改善症状，减少并发症的发生，一般预后较好，能够像正常人一样生活。但少数患者可能因致命性胰腺炎发作等并发症，危及生命，预后较差。
