小儿地方性克汀病是因胚胎期或新生儿期严重缺碘导致的疾病，需长期药物干预和综合管理以控制病情。目前临床主要用药及治疗原则如下：

一、核心药物治疗方案

1. ‌甲状腺激素替代治疗‌

   • ‌左甲状腺素钠片（优甲乐）‌：人工合成的T4激素，需空腹服用。起始剂量常为25μg/d，逐渐增至维持量（100-200μg/d），需根据甲状腺功能检测结果调整‌。
   • ‌甲状腺片（干甲状腺制剂）‌：含T3、T4混合物，从小剂量开始（如成人剂量的1/3），每1-2周增加剂量，直至症状改善。婴幼儿需特别注意个体化剂量调整‌。

2. ‌补碘治疗‌

   • ‌碘化钾/碘酸钾‌：通过口服碘制剂补充碘元素，配合食用含碘盐、海带等食物‌。
   • ‌碘油注射‌：严重缺碘者可肌注碘油，尤其适用于孕妇及婴幼儿‌。

二、治疗注意事项

• ‌早期干预‌：出生后3个月内开始治疗可最大限度减少神经系统损伤，但已出现的智力低下不可逆转‌。
• ‌剂量调整‌：需定期复查甲状腺功能（1岁内每2-3个月一次，3岁以上每半年一次），避免过量导致心悸、多汗等甲亢症状‌。
• ‌联合管理‌：配合营养支持（高蛋白、维生素饮食）及康复训练（语言、运动功能锻炼），以提高生活质量‌。

三、关于“根治”的说明

目前尚无药物能完全逆转已形成的智力障碍或神经系统损伤，但规范使用上述药物可有效控制甲状腺功能、促进体格发育，并预防病情进一步恶化‌。治疗需终身维持，擅自停药可能导致症状加重‌。