脊髓小脑变性症目前尚无根治方法，药物治疗以缓解症状、延缓病情进展为主。综合现有治疗方案，常用药物可归类如下：
一、改善共济失调症状
- 他替瑞林（Taltirelin）
- TRH类似物，具有神经保护和促智作用，可改善共济失调症状，尤其适合吞咽障碍患者（口腔崩解片剂型）
- 金刚烷胺
- 通过抗帕金森作用改善共济失调，需注意可能引发幻觉、精神混乱等不良反应
- 丁螺环酮/坦度螺酮
- 通过调节神经递质改善共济失调症状，需遵医嘱使用
二、缓解肌肉相关症状
- 巴氯芬
- 减轻肌肉痉挛和僵硬，需注意剂量调整以避免副作用
- 氯苯氨丁酸
- γ-氨基丁酸类似物，有效缓解肌肉痉挛
- 氯硝西泮
- 控制共济失调伴发的肌阵挛发作，可能引起嗜睡、头晕等不良反应
三、神经保护与代谢改善
- 艾地苯醌
- 改善线粒体功能和能量代谢，延缓神经退行性病变
- 辅酶Q10
- 抗氧化剂，保护神经细胞，延缓病情进展
- 胞磷胆碱
- 促进乙酰胆碱合成，增强脑保护作用
四、其他辅助治疗药物
- 维生素B族（B1、B12）：维持神经传导功能，修复神经组织
- 维生素E：抗氧化作用，辅助神经保护
- 左旋多巴：缓解帕金森样强直症状，需注意胃肠道反应
用药注意事项
- 个体化治疗：需根据症状类型（如共济失调、肌痉挛、帕金森样症状）选择药物组合，例如：
- 共济失调+肌阵挛：氯硝西泮联合他替瑞林
- 肌肉痉挛+共济失调：巴氯芬联合金刚烷胺
- 长期监测：多数药物需定期评估疗效和副作用（如利鲁唑需监测肝功能）
- 联合康复治疗：药物治疗需配合平衡训练、步态训练等物理疗法以提升效果
（注：他替瑞林为2025年4月国内新引入药物，需通过医疗机构评估获取）
