线粒体病目前尚无根治方法，药物治疗需个体化制定，以改善线粒体功能、缓解症状为核心目标。常用药物分类如下：
一、核心治疗药物
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抗氧化剂
- 辅酶Q10：提高线粒体能量代谢，改善功能障碍。
- 艾地苯醌：抗氧化作用更强，可改善线粒体功能（最大剂量10mg/kg/d）。
- 维生素C和维生素E：清除自由基，减少线粒体损伤。
- 硫辛酸：强效抗氧化，辅助线粒体功能恢复。
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能量代谢辅助药物
- 左卡尼汀（左旋肉碱）：促进脂肪酸代谢，改善能量生成。
- 肌酸：补充代谢辅酶，增强肌肉能量储备。
- 烟酰胺（维生素B3）：参与能量代谢，部分患者可改善症状。
二、针对特定症状的药物
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卒中样发作或高乳酸血症
- L-精氨酸：静脉注射可减少卒中样发作频率（最大剂量0.5g/kg/d）。
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癫痫或神经系统症状
- 抗癫痫药物：如左乙拉西坦、拉莫三嗪，用于控制癫痫发作。
- 奥氮平：适用于合并精神异常的患者。
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代谢相关并发症
- 胰岛素：控制糖尿病症状，延缓疾病进展。
- 钙离子拮抗剂（如氟桂利嗪）：预防偏头痛发作。
三、辅助治疗及注意事项
- 营养补充：维生素B族（B1、B2、B6）对线粒体代谢至关重要，可通过饮食或药物补充。
- 避免诱因：减少感染、中毒、过度劳累等可能加重线粒体损伤的因素。
重要提示：药物治疗需在专业医生指导下进行，定期监测疗效及副作用。部分药物（如基因治疗）尚处于研究阶段，临床需谨慎选择。
