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酶替代疗法
通过定期静脉注射缺失的酶(如阿加糖酶α),分解体内沉积的黏多糖,改善骨骼和器官代谢异常,从而缓解疼痛。 -
造血干细胞移植
适用于严重病例,尤其是婴儿期发病者。移植正常干细胞可恢复酶活性,长期改善症状,但需评估手术风险。 -
对症治疗
针对骨骼畸形、关节疼痛等症状,可采用物理治疗(如康复训练)或手术矫正,减轻压迫和炎症。若合并心血管或呼吸问题,需同步进行药物或手术干预。 -
基因治疗(研究阶段)
部分临床试验通过基因编辑或干细胞移植修复缺陷基因,但尚未广泛应用于临床。
注意事项:治疗方案需个体化制定,建议在专业医生指导下进行,并定期复查评估疗效。患者需保持良好营养和适度锻炼以辅助缓解症状。