小儿尼曼-皮克病的药物治疗需根据疾病分型和具体症状选择，目前尚无根治药物，但以下药物可针对性改善症状或延缓疾病进展：

一、针对不同分型的核心药物

1. ‌尼曼-皮克C型（NPC）‌

   • ‌米格鲁司他（麦格司他）‌：通过抑制葡萄糖苷酶减少脂质沉积，是延缓神经系统症状进展的一线药物‌。
   • ‌依折麦布‌：降低胆固醇水平，辅助减少脂质蓄积‌。

2. ‌尼曼-皮克A/B型‌

   • ‌重组人酸性鞘磷脂酶‌：人工合成酶替代疗法，适用于鞘磷脂酶缺陷的A/B型患者‌。

二、辅助治疗药物

1. ‌抗氧化剂‌

   • ‌维生素C、维生素E‌：减少脂质过氧化和自由基形成，保护神经组织‌。
   • ‌丁羟基二苯乙烯‌：抗氧化作用更强，可减少脂褐素沉积‌。

2. ‌神经系统症状管理‌

   • ‌舍曲林‌（选择性5-HT再摄取抑制剂）：改善行为异常、攻击倾向等精神症状‌。
   • ‌苯二氮卓类药物‌（如地西泮）：短期控制激惹、焦虑症状‌。

3. ‌其他对症治疗‌

   • ‌抗感染药物‌（如阿莫西林、头孢呋辛）：脾切除后预防感染‌。
   • ‌营养补充剂‌：维生素类及膳食调整，维持代谢平衡‌。

三、注意事项

• ‌个体化用药‌：需结合患儿年龄、分型及并发症调整方案，例如脾功能亢进者需评估是否需要脾切除‌。
• ‌联合治疗‌：常需结合物理治疗、营养管理等多学科支持‌。

建议在儿童遗传代谢病专科医生指导下制定长期治疗计划，并定期监测肝肾功能及神经系统进展‌。