关于“罕见抗癌神药能治17种癌症”的说明

1. ‌药物名称及核心特点‌

• ‌拉罗替尼（Larotrectinib，商品名：维泰凯®）‌：
  • ‌作用机制‌：靶向抑制NTRK基因融合产生的异常蛋白，阻断肿瘤生长信号‌。
  • ‌核心优势‌：
    • 不限癌种，仅需存在NTRK基因融合‌；
    • 成人和儿童均适用‌；
    • 总体缓解率（ORR）达75%，部分患者实现完全缓解‌。

2. ‌适应症范围‌

拉罗替尼适用于存在NTRK基因融合的17种实体瘤，包括：

• ‌肺癌‌、‌甲状腺癌‌、‌黑色素瘤‌、‌胃肠癌‌、‌结肠癌‌、‌软组织肉瘤‌、‌婴儿纤维肉瘤‌等‌。

3. ‌疗效与局限性‌

• ‌疗效数据‌：
  • 75%的有效率指肿瘤显著缩小或消失（缓解率），而非治愈率‌；
  • 对晚期或转移性肿瘤患者效果更显著‌。
• ‌局限性‌：
  • NTRK基因融合在实体瘤中总体发生率低（约1%），适用人群有限‌；
  • 需通过基因检测确认突变后方可使用‌。

4. ‌应用现状‌

• ‌中国获批情况‌：
  • 2022年4月在中国获批上市‌；
  • 2022年11月开出首张儿童肿瘤处方‌。
• ‌美国批准时间‌：2018年获批上市，成为首个“不限癌种”靶向药‌。

5. ‌其他相关药物‌

• ‌Keytruda‌：针对MSI-H/dMMR亚型的广谱免疫药物，早于拉罗替尼获批，但适应症范围与NTRK基因无关‌。

总结

拉罗替尼作为首个基于基因突变而非肿瘤类型的靶向药，为NTRK基因融合患者提供了新选择，但其适用人群有限，需结合基因检测结果使用‌。目前该药已在多国上市，中国患者可通过正规渠道获取‌。